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VERVE-102, 단일 투여로 LDL-C 감소 목표
간세포 내 유전자 편집 통한 지속적 감소
크리스퍼 기술 적용 PCSK9 유전자 표적
일라이 릴리 협업과 월가의 긍정적 전망

[서울=뉴스핌] 김현영 기자 = 버브 테라퓨틱스(종목코드: VERV)의 혁신적인 유전자 편집 치료제 ‘VERVE-102’는 간에서 PCSK9 유전자를 영구적으로 차단하고 LDL-C를 지속적으로 감소시키는 혁신적인 체내 염기 편집 의약품이다. 이 치료제는 아데닌 염기 편집기와 PCSK9 유전자를 표적으로 하는 가이드 RNA(gRNA)로 구성되며, 두 성분 모두 지질 나노입자(LNP)에 캡슐화되어 2~4시간에 걸쳐 단일 정맥 주입으로 투여된다.

◆ 기존 치료법과의 차별점

현재 시장에는 이미 PCSK9 관련 약물들이 판매되고 있다. 노바티스(NOVN)의 연 2회 주사 ‘렉비오(Leqvio)’, 암젠(AMGN)의 2주마다 주사하는 ‘레파타(Repatha)’, 리제네론 파마슈티컬스(REGN)의 ‘프랄런트(Praluent)’ 등이 여기에 포함된다. 머크와 아스트라제네카는 PCSK9을 조절하는 경구용 약물을 시험 중이다.

버브의 LDL 감소 효과는 이러한 약물들과 비슷한 수준이지만, 가장 큰 차별점은 단 한 번의 투여로 장기간, 이상적으로는 평생 효과를 누릴 수 있다는 점이다. 버브는 VERVE-101을 주입받은 한 환자가 2년 동안 LDL-C가 평균 58% 감소한 상태를 유지하고 있다고 14일 밝혔다. 회사는 VERVE-101 개발을 중단했지만 참가자에 대한 장기적인 모니터링은 계속하고 있다.

하버드 의과대학의 유진 브라운왈드 교수는 버브 보도자료에서 “LDL-C를 낮추는 기존 치료법에도 불구하고 죽상동맥경화성 심혈관질환(ASCVD)은 여전히 세계적으로 가장 빈번한 사망 원인이며, 기존 치료법에서는 약 절반의 환자가 1년 이내에 처방된 지질 저하 치료를 중단하여 실제 임상에서 LDL-C 조절이 미흡하다”고 지적했다.

이러한 환자 순응도 문제를 고려할 때 버브의 한 번 투여로 장기 효과를 누릴 수 있는 치료법은 환자의 편의성 측면에서 혁신적인 접근법으로 평가받고 있다. 브라운왈드 교수는 “VERVE-102는 수십 년에 걸쳐 매일 복용하는 약이나 간헐적 주사에서 벗어나 지속적인 LDL-C 감소를 위한 ‘한 번 투여’ 미래로 나아갈 큰 가능성을 가지고 있다”고 덧붙였다.

◆ 월가의 호평과 투자의견 상향

버브 테라퓨틱스의 긍정적인 임상 결과는 월가 애널리스트들의 투자의견과 목표주가 상향으로 이어졌다. 캔터 피츠제럴드는 버브의 투자의견을 ‘중립’에서 ‘비중확대’로 올렸고, 캐너코드 제뉴이티는 목표주가를 월가 최고가인 39달러로 제시했다. 15일 종가 4.97달러 기준으로 향후 12개월간 무려 684.71%의 주가 상승을 예상한 것이다.

CNBC 집계에 따르면, 버브를 커버하는 10개 투자은행(IB) 중 8곳(80%)이 ‘매수’ 의견을 제시했으며, 이들이 제시한 목표주가 평균은 현재 주가보다 439.84% 높은 26.83달러로 집계됐다. 월가의 최고 목표주가는 39달러, 최저 목표주가는 15달러이다.

캔터 피츠제럴드의 릭 비엔코프스키 애널리스트는 VERVE-102가 안전성과 효능 측면에서 모두 예상보다 좋은 결과를 보였다고 평가했다. 특히 심각한 부작용이 없고 모든 용량 수준에서 간 효소 수치나 혈소판 수치의 임상적으로 유의미한 변화가 관찰되지 않은 점을 강조했다. 그는 VERVE-102의 HeFH 치료제로서의 시판 성공 가능성을 35%로 평가하며, 위험/보상 균형이 현재 버브에 유리하게 기울고 있다고 분석했다.

구겐하임은 ‘매수’ 투자의견을 재확인하고 목표주가를 18달러에서 24달러로 상향 조정했으며, VERVE-102가 성공적으로 시판될 확률 추정치를 이전 60%에서 75%로 올렸다. 특히 50mg 이상의 RNA 용량에서 50% 이상의 LDL 감소가 일관적으로 나타난 데 주목하며, VERVE-102가 PCSK9 저하 치료제로서 파괴적인 잠재력을 가지고 있다고 확신했다.

캐너코드 제뉴이티는 더욱 낙관적인 전망을 제시했다. 캐너코드는 버브 주식에 대한 ‘매수’ 투자의견을 되풀이하고 목표주가를 32달러에서 39달러로 상향 조정하면서, 임상시험에서 VERVE-102 안전성과 효능 결과가 놀라웠다고 평가했다. 버브가 LDL-C 감소 목표인 40~60%를 달성한 것을 확인한 캐너코드는 VERVE-102 프로그램의 성공 확률 추정치를 50%에서 70%로 높였다.

◆ 일라이 릴리와의 협업과 재무 상태

버브 테라퓨틱스는 미국의 거대 제약사 일라이 릴리(LLY)와 PCSK9 프로그램 협력 계약을 체결하고 있다. 이 계약에 따라 일라이 릴리는 전 세계 개발 비용 분담(일라이 릴리 33% 기여)과 미국 내 상업화 및 이익과 비용 공유를 위한 옵트인 권리를 보유하고 있다. 일라이 릴리는 버브의 1상 임상시험 최종 데이터가 올해 하반기에 발표되면 참여 의사를 밝힐 예정이다.

재무적으로도 버브 테라퓨틱스는 안정적인 상태를 유지하고 있다. 2024년 12월 31일 기준 5억2430만달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있으며, 경영진은 현재의 자본 상태가 2상 임상시험 완료를 포함하여 2027년 중반까지 운영 자금을 충당하기에 충분할 것으로 예상하고 있다.

◆ 2025년 하반기 전망

버브 테라퓨틱스의 공동 창립자이자 최고경영자(CEO)인 세카르 카티레산 박사는 “버브는 7년 전 한 번의 치료 용량으로 평생 LDL-C 감소를 이끌어낼 수 있는 비전으로 설립됐다”면서 “오늘 발표된 데이터는 이 혁신적인 ‘한 번 투여’ 미래가 가능하다는 것을 시사한다”고 말했다.

카티레산 CEO는 “우리의 독점 GalNAc-LNP 전달 기술은 잠재적으로 최고 수준의 안전성 프로필을 보여주고 있다”면서 “VERVE-101은 거의 2년에 이르는 기간 동안 염기 편집 메커니즘에 대한 탁월한 내구성을 지속적으로 보여주며, 추적 조사가 진행 중”이라고 덧붙였다.

최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 VERVE-102에 대한 임상시험계획(IND) 신청 승인을 받은 버브 테라퓨틱스는 2025년 하반기에 2상 임상시험을 시작할 계획이다. 이 시험에서는 지금까지 관찰된 한 달간의 콜레스테롤 감소 효과가 예상대로 오래 지속되는지 검토할 예정이다.

일라이 릴리는 VERVE-102 프로그램의 옵션 권한에 대한 결정을 2025년 하반기에 내릴 것으로 예상된다. 또한 버브는 ANGPTL3를 표적으로 하는 VERVE-201과 같은 다른 프로그램도 개발 중이다.

전문가들은 심혈관 질환이 세계적으로 가장 빈번한 사망 원인인 점을 고려할 때, 50억달러 이상으로 추정되는 PCSK9 저하 치료제 시장에서 VERVE-102가 한 번 투여로 평생 효과를 볼 수 있는 혁신적인 치료제로 자리매김할 가능성이 크다고 전망하고 있다. 이러한 전망이 현실화된다면, 버브 테라퓨틱스는 심혈관 질환 치료의 패러다임을 바꾸는 획기적인 기업으로 성장할 수 있을 것으로 기대된다.

kimhyun01@newspim.com

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