[블록미디어] 미국의 생명공학기업 버브 테라퓨틱스(VERV)가 혁신적인 유전자 편집 치료제 ‘VERVE-102’의 긍정적인 임상시험 결과를 발표하며 주가가 급등했다. VERVE-102는 단 한 번의 투여로 평생 지속되는 심혈관질환 예방 효과를 지녀 주목받고 있다.

버브 테라퓨틱스는 14일 발표된 VERVE-102의 1b상 임상시험 초기 데이터에서 LDL 콜레스테롤(LDL-C) 감소 효과가 입증됐다고 밝혔다. 특히 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 및 조기 관상동맥질환(CAD) 환자를 대상으로 한 Heart-2 임상시험에서는 최대 69%의 LDL-C 감소가 확인됐다.

VERVE-102는 아데닌 염기 편집기와 PCSK9 유전자를 표적으로 하는 가이드 RNA(gRNA)로 구성된 혁신적인 체내(in vivo) 염기 편집 의약품이다. 이 치료제는 간에서 PCSK9 유전자를 영구적으로 차단해 LDL-C를 지속적으로 낮추는 효과를 지닌다. 버브 테라퓨틱스는 현재 0.7mg/kg의 네 번째 용량 코호트를 등록 중이며, 2025년 하반기에 최종 데이터를 발표할 예정이다.

이번 임상시험에서 투여된 다양한 용량의 결과, 0.6mg/kg 코호트에서 평균 53%, 최대 69%의 LDL-C 감소가 관찰됐다. 특히 VERVE-102는 우수한 내약성을 보였고, 치료와 관련된 중대한 이상반응이 없었다는 점에서 다른 유전자 편집 치료제 대비 큰 장점을 지닌다.

월가는 이러한 결과에 주목하며 버브 테라퓨틱스의 주가 상승을 전망했다. 캔터 피츠제럴드는 투자의견을 ‘비중확대’로 올렸으며, 캐너코드 제뉴이티는 목표 주가를 39달러로 제시했다. 전문가들은 VERVE-102의 효능, 안전성 및 일회성 치료 옵션으로서의 잠재력에 큰 기대를 걸고 있다.

* 이 기사는 2025년 04월 19일, 13:10 게재된 것으로, 요약해 재전송합니다. 원문 보기 ⇒

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